一、研究背景（一）我国建立罕用药制度的必要性 国外罕用药发展已趋于成熟：国际上诸多国家已先后实施罕用药法规、制定罕用药目录以及完善罕用药相关制度，在罕用药发展上已趋于成熟。
国外的罕用药医保报销的发展也为罕见病患者带来福音，促进罕用药的发展，维护了罕见病患者的利益（Marilyn J. Field and Thomas F. Boat，2010）。
我国罕用药已得到重视，保障罕见病患者的权益：随着我国医药卫生事业的发展和医疗保障体系的不断完善，为了响应新医改的号召有效预防控制重大疾病（新医改文件，2009），为了保障罕见病患者的权益，罕用药的发展受到社会各界人士的重视（百度搜索引擎）。
我国罕见病患者众多（石磊，2013），可治药品有限，罕用药价格昂贵（辛征骏，2011），可获得性差（石磊，2013），罕用药的医保报销研究甚少。
基于我国现状，为了保障罕见病患者的权益，借鉴国外罕用药相关制度和措施的必要性已跃然纸上。
（二）非罕用药增加罕见病适应症后的药品报销政策有待研究 在美国，罕用药法案（Orphan Drug Act）规定，药品得到罕用药资格认定后，可获得7 年市场独占权；在欧盟，罕用药品管理法规定，药品得到罕用药资格认定后，可获得10 年市场独占权。
该类药品价格将会有不同程度的上升（Eline Picavet，2011）。
非罕用药增加罕见病适应症后，既可治疗常见病，又可治疗罕见病；可是，此类罕用药在医保中是如何报销的，这值得我们研究。
二、研究意义（一）有利于提高罕用药可获得性，减轻患者负担 1、大部分孤儿药价格昂贵，原因有：孤儿药可替代性低、孤儿药市场独占权、孤儿药开发商收回成本等利益推动、未纳入基本药物目录等等；2、很多罕见病患者需要长期或终身依赖罕用药，一般家庭承担不了巨额药费；3、我国贫富差距加大，弱势群体自身医疗保险意识薄弱，依赖政府补助或救助。
以上列举的三点都限制了罕用药可获得性和罕见病可治性。
