一.研究背景癌症的本质是一种基因病,其发生、发展和复发与基因密切相关。
随着科学技术的进步与发展,基因治疗时代悄然而至,越来越多的研究工作者选择具有抗肿瘤活性的核酸药物,将其导入靶细胞,通过调节相关基因的表达实现抗肿瘤效果[1]。
核酸药物主要包括小干扰 RNA(small interfering RNA,siRNA)、微小 RNA(microRNA,miRNA)、反义核酸及质粒 DNA(plasmid DNA,pDNA)等。
该类药物在体内外均不稳定,易被核酸酶降解,因此需要适宜的载体完成体内递送。
二.解决问题用于基因治疗的载体通常分为两类:病毒和非病毒载体。
病毒载体由于其免疫原性和致癌性严重限制了其在免疫治疗方面的作用。
聚合物载体因其较低的免疫原性和致病性而成为基因递送的主要非病毒替代物。
然而,在这些载体的细胞递送过程中,必须克服多重障碍,否则基因递送的效率将降低。
本研究就是为了开发具有良好生物相容性以避免核酸在体内降解并且能够在肿瘤细胞内释放siRNA的非病毒(合成)载体,用于siRNA的递送。
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