课题名称 药物经济学在孤儿药医保准入方面的应用课题性质 radic; 基础研究应用课题 设计型 调研综述 理论研究开题报告内容：（包括拟研究或解决的问题、采用的研究手段及文献综述，不少于2000字）选题研究意义：医保目录动态调整是国务院医疗保障行政部门根据医保药品保障需求、基本医疗保险基金的收支情况、承受能力、目录管理重点等因素，确定当年《药品目录》调整的范围和具体条件，对企业申报且符合当年《药品目录》调整条件的药品纳入该年度调整范围。
药物经济性作为医保目录调入调出的审核因素之一，药物经济学逐渐成为调整的重要决策工具,为医保目录的评审、价格谈判等提供了工具、方法论和决策依据。
尽管目前的医保目录已经覆盖了部分重大疾病的治疗用药，但由于考虑到经济性的问题，仍有一定占比的罕见病用药无法进入医保目录。
因为罕见病发病率低，市场需求少，研发成本高，所以治疗罕见病的药品又被称为孤儿药。
孤儿药的价格普遍高昂，从药物经济性的角度来看，其不仅成本效益比过高，且缺少充分的临床数据来进行评估，因此在药物经济学的评估要求下，孤儿药是不符合遴选原则的。
本文拟针对目前治疗罕见病用药在进入医保目录方面存在一定阻碍这一现状，应用药物经济学这一医保准入的决策工具，并结合当前的政策，研究探索药物经济学应用在孤儿药医保准入方面的新的发展方向。
研究目标与方法：本文拟研究当前医保准入有关政策和罕见病用药卫生技术评估标准两部分，并与部分发达国家较为健全的相关政策法案进行对比分析，挖掘我国现行政策存在哪些需要改进的方面，希望可以借鉴欧美日等发达国家的经验，将其与我国国情相结合，进一步完善我国罕见病用药医保政策体系，保障罕见病用药的可负担性。
本文将采用文献研究法，通过图书馆、互联网、电子资源数据库等途径查阅大量文献，理解医保准入、孤儿药相关政策、卫生技术评估等相关知识，理清孤儿药医保准入的发展脉络与研究现状，获取分析国外的孤儿药相应政策，为提出新的改进方向提供思路。
论文大纲：第一部分：研究背景第二部分：国内孤儿药医保准入现状与分析第三部分：部分发达国家政策对比分析第四部分：提出对策建议时间进度安排：2021年1月-2021年3月：收集资料，阅读文献，形成思路，完成开题报告；2021年3月-2021年4月：撰写论文，完成初稿；2021年4月-2021年5月：交导师审批，修改，文滋润饰，定稿；2021年5月：装订成册，论文答辩准备文献综述： 就国内而言，在最新出炉的《2020年药品目录》中新纳入了7种罕见病药品，至此药品目录已涵盖了已在我国上市且有适应症的50余种罕见病用药中的40多种，但仍有着价格高昂的产品无法被纳入基本医保支付范围。
