开题报告内容：（包括拟研究或解决的问题、采用的研究手段及文献综述，不少于2000字）
- 论文的目的和意义
目的：从市场机制的角度发现罕见病用药的发展情况，并探讨利用相关机制对罕用药进行相关的管理措施。
意义：罕见病虽然发病率不高, 但近年来我国出现了一系列罕见病患者无药可治或用药短缺的现象,许多罕见病患者的生命健康受到严重威胁。罕见病用药问题引起了人们广泛关注。在市场经济中，市场机制是由需方和供方相互作用并共同决定商品或劳务服务的价格与交易数量的机制。而在罕用药的市场机制的条件下，患者的健康需要与罕用药的发展仍然存在很多不足，为此我们从市场机制作为突破口，对此进行相关分析，希望能有好的建议方案解决罕用药发展的各种问题，对罕用药进行更好的管理，让罕见病患者能够更好、更快、更有能力用药。
二、文献综述
[1]、田苗，田红，解学星，沈雪砚，陈常青. 罕见病用药现状分析[J]. 现代药物与临床，2014,29（7）.罕见病用药指用于治疗、诊断和预防罕见病或罕见症状的药物。近年来罕见病用药的研发逐渐成为一个可获利的研发策略，受到高度关注和重视。从目前国外罕见病药品市场情况、参与罕见病药物研发的公司和重点品种、美国和欧盟等发达国家和地区罕见病药物的指定和批准情况等方面对罕见病用药的现状及发展趋势进行简述。 通过借鉴这些国家和地区罕见病药物发展的成功经验，为制定中国罕见病药物开发的刺激措施提出建议，为相关研发人员提供参考。
2、曾智,杨悦,令狐吕黎,汤涵.拟建我国罕药政策制度的探讨与建议[J],中国药房,2009.20(10):737-739.为我国罕用药政策制度的建立提出建议；概述我国罕用药政策制度的发展现状,通过文献检索,分析并对比目前国外罕用药制度实施情况；得出我国亟需建立罕用药政策制度,且应从我国卫生经济水平和人口结构出发,从罕见病定义界定、罕用药身份获得条件、罕用药价格管理和开发基金资助及罕用药注册审批等方面建立符合本国国情的罕用药政策制度。
3、丁锦希，刘维婧，李伟，刘阳阳，白庚亮.我国罕用药可及性现状及其市场准入制度分析[J]
,中国药科大学学报，2014，45(1):111－117. 根据我国罕见药市场可及性现状，构建罕用药评价指标体系，为我国建立完善准入制度提供参考依据。研究表明，我国罕用药市场准入制度尚未完善，罕用药的可获得性#可供应性和可负担性指标均不及发达国家或地区，严重影响罕见病患者用药，阻碍罕用药产业发展。建议借鉴其他国家或地区的经验，完善我国罕用药市场准入制度，以期激励我国罕用药研发创新，提高罕见病患者的治疗水平。
4、丁锦希,季娜,白庚亮.我国罕见病用药市场保障政策研究[J].中国医药工业杂志,2012, 43(11):959-965. 2012年1月,《国家药品安全“十二五”规划》正式将罕见病用药(即罕用药)的研发和生产纳入国家药品规划范畴。而由于罕用药自身的特殊供求关系，市场调节并不能有效起到促进该产业发展的作用，因此罕用药市场保障政策的建立和完善至关重要。从罕用药市场保障政策的必要性入手，分析我国目前的罕用药市场保障政策体系，并重点对我国目前的罕用药市场准入政策、数据保护政策和医疗保险政策的现状、不足和发展加以研究。
5、吴诗瑜,张勘.中国建立罕见病研究和防治策略的机遇与未来挑战[J].上海医药,2011.32 (10). 罕见病在我国患病人口达 1 680 万，且现状堪忧。建议加强罕见病研究，提高诊断水平，建立信息传播与开发的平台，以优惠政策促进罕用药物的研发，增强罕见病防治能力，严格产前诊断，提高医务人员的认识，立法维护罕见病患者平等的医疗权并给予平等的社会权益。
