开题报告内容:(包括拟研究或解决的问题、采用的研究手段及文献综述,不少于2000字)
1.研究目的及拟解决问题
基因治疗在遗传病、肿瘤治疗方面具有良好的前景,引起了广泛的关注。基因治疗面临的最主要的难题是寻找一种高效、低毒的基因转染载体,将基因药物导入特定的细胞中,并能稳定地维持其功能。而内吞体/溶酶体滞留对基因转染产生了巨大的阻碍,目前大部分文献通过引入具有质子缓冲效应的阳离子聚合物如 PEI、 PAMAM 等来逃逸溶酶体。然而,许多报道表明阳离子聚合物的内吞体缓冲效应通常与核递送或基因转染效率无关,且溶酶体膜破裂后,其内的蛋白酶及其他水解酶释放到胞浆引起细胞毒性。本课题构建了一种新型的非溶酶体途径的阳离子脂质体,并评价其质量及在不同细胞系的转染效率。
2.研究手段
本课题通过制备非溶酶体途径的阳离子脂质体,评价其在不同细胞系的转染效率。
研究内容包括:1)阳离子脂质体的制备与质量评价。涉及到粒径、电位、观察电镜下的形态,琼脂糖凝胶电泳等;2)细胞药效学评价,采用细胞摄取、细胞转染等,研究阳离子脂质体的转染复合物在细胞中的表达。
3.文献综述
阳离子脂质体介导的基因转移机制
剩余内容已隐藏,您需要先支付 10元 才能查看该篇文章全部内容!立即支付
